，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。

    但是罕見病的情況就不一樣，雖然病症種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人並不多。

    SMA的發病率，約為6000至10000分之一。

    據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。

    藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。

    哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成為一大難題，僅僅屬於杯水車薪，「

    天價藥」更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。

    全球罕見病患者已超過3億，其中50%患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。

    從總量來說，這其實是一個巨大的市場。

    要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80%是遺傳病。

    如果能採用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。

    如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。

    隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。

    這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度SMA症。

    接受治療後，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。

    從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。

    慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要2-3天。

    家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。

    終於，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機。

    她憋紅了臉，大口大口地呼吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。

    這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般沖了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：「怎麼了？妮妮？」

    小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。

    陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶里，關切地看著女兒。

    小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。

    「爸爸！」

    陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。

    他抓住女兒的手，不停地詢問起來。

    「你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？」

    女兒點點頭，口齒不清地說著話：「爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。」

    這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。

    大家發出一陣陣驚嘆，齊聲向他道喜。

    沒幾分鐘，醫生也衝進了病房，檢查了一番後，一臉驚喜：「太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。」

    「來，喝下這杯水看看。」

    看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最後甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。

    在場所有人臉上都露出喜色。

    醫生也是一臉欣慰：「很好，她現在呼吸系統恢復得很好，接下來就是全身肌肉的恢復，她過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠著牆站立。這種進度真是讓人驚嘆。」

    「我還從未見過這麼神奇的藥物，科技的發展實在太快了。」

    醫生感嘆幾聲，又開始檢查起其他的患者。

    這些患兒恢復進展也不錯，當天都紛紛摘下了呼吸機。

    沒幾天，大部分都恢復了呼吸和吞咽能力，能夠自主進食。

    這一切，都讓家長們喜不自勝。

    更大的驚喜則在後面。

    三天後，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。

    病房裡充斥著一股歡樂的氛圍。

    一周以後，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠牆久站。